เมื่อเร็วๆ นี้ American Journal of Hematology ได้เผยแพร่ผลการศึกษาระยะที่ 2 ของยา orelabrutinib ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง BTK (Bruton Tyrosine Kinase) ในผู้ป่วยที่เป็นโรคลิ่มเลือดอุดตันทางภูมิคุ้มกันปฐมภูมิ (ITP) แบบถาวรหรือเรื้อรัง ซึ่งประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ orelabrutinib ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีภาวะเกล็ดเลือดต่ำ ITP ถาวรหรือเรื้อรัง วารสารสรุปว่าการศึกษานี้เป็นหลักฐานที่น่าสนใจเกี่ยวกับศักยภาพของ orelabrutinib ในการรักษาผู้ป่วย ITP ที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ
จุดสิ้นสุดหลักของการศึกษาคือสัดส่วนของผู้ป่วยที่มีจำนวนเกล็ดเลือดมากกว่าหรือเท่ากับ 50 × 109/ลิตร เป็นเวลาอย่างน้อยสองสัปดาห์ติดต่อกัน (โดยไม่ต้องใช้ยาช่วยชีวิตในช่วง 4 สัปดาห์ก่อนหน้า) มีผู้ป่วยสะสมทั้งหมด 33 ราย ทั้งกลุ่มขนาดยา 50 มก. QD และ 30 มก. QD ของ orelabrutinib มีความปลอดภัยในการรักษาผู้ป่วยที่มี ITP โดยทั่วไป ผู้ป่วยที่รับประทาน orelabrutinib ในขนาด 50 มก. QD จะตอบสนองอย่างรวดเร็วด้วยประสิทธิภาพที่ดีขึ้น โดยเฉพาะอย่างยิ่งในผู้ที่เคยตอบสนองต่อการรักษาด้วยกลูโคคอร์ติคอยด์ (GC) / การรักษาด้วยอิมมูโนโกลบูลิน (IVIG) ทางหลอดเลือดดำ
ในกลุ่มขนาด 50 มก. ผู้ป่วย 40% มาถึงจุดสิ้นสุดหลัก ในบรรดาผู้ป่วย 12 รายที่ได้รับการตอบสนองปลายทางหลัก อัตราการตอบสนองแบบยั่งยืนอยู่ที่ 83.3% ในบรรดาผู้ป่วย 22 รายที่มีการตอบสนองต่อ GC หรือ IVIG ก่อนหน้านี้ พบว่า 75.0% ที่แขนขนาด 50 มก. บรรลุเป้าหมายหลัก
การใช้ orelabrutinib ช่วยปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยอย่างมีนัยสำคัญ ในสัปดาห์ที่ 24 ผู้ป่วยพบว่ามีความเป็นอยู่ที่ดีทางร่างกายเพิ่มขึ้นโดยเฉลี่ย 21.2 คะแนน และมีความเป็นอยู่ทางอารมณ์เพิ่มขึ้นโดยเฉลี่ย 10.3 คะแนน โดยวัดโดยใช้ 36-แบบสำรวจสุขภาพแบบสั้นรายการ (SF-36) ผลลัพธ์เหล่านี้ให้ความกระจ่างถึงศักยภาพของ orelabrutinib ในการเปลี่ยนแปลงการรับรู้ด้านสุขภาพโดยรวมและการดำเนินชีวิตประจำวันของผู้ป่วยในทางบวก
ในการวิเคราะห์โดยสรุปของผู้ป่วย 28 ราย orelabrutinib แสดง PK ที่ขึ้นกับขนาดยา โดยเฉพาะอย่างยิ่ง ขนาดยา 50 มก. ส่งผลให้มีการสัมผัสกับยาสูงขึ้นอย่างมีนัยสำคัญ ทั้งสองขนาดยาบรรลุอัตราการครอบครองโมเลกุลเป้าหมาย BTK ที่ใกล้สมบูรณ์และยั่งยืน อัตราการเข้าพักเฉลี่ยเกิน 99% สี่ชั่วโมงหลังการให้ยา และยังคงสูงกว่า 93% ตลอดช่วงการให้ยา 24- ชั่วโมง การค้นพบนี้ไม่เพียงแต่ยืนยันการสัมผัสยาขึ้นอยู่กับขนาดยาเท่านั้น แต่ยังเน้นย้ำถึงศักยภาพการมีส่วนร่วมกับเป้าหมายที่แข็งแกร่งของ orelabrutinib ทั้งสองระดับขนาดยา ซึ่งตอกย้ำประสิทธิภาพในการรักษาที่เป็นไปได้
Orelabrutinib มีความปลอดภัยและได้รับการยอมรับอย่างดีในการรักษา ITP เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษา (TRAEs) ส่วนใหญ่อยู่ที่ระดับ 1 หรือ 2
ศาสตราจารย์หมิงโหว PI ชั้นนำกล่าวว่า "การศึกษาระยะที่ 2 มอบหลักฐานที่น่าสนใจเกี่ยวกับศักยภาพของ orelabrutinib ในการรักษาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพสำหรับผู้ป่วยโรค ITP การสอบสวนเพิ่มเติมผ่านการทดลองขนาดใหญ่กว่า แบบสุ่ม และมีการควบคุมด้วยยาหลอกนั้นรับประกันว่าจะยืนยันได้อย่างแน่นอน การค้นพบเหล่านี้และทำให้ orelabrutinib เป็นทางเลือกในการรักษาที่มีคุณค่าสำหรับการจัดการ ITP"
การทดลองลงทะเบียนระยะที่ 3 ของ orelabrutinib สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มี ITP กำลังดำเนินการในประเทศจีน ผู้ป่วยรายสุดท้ายคาดว่าจะลงทะเบียนภายในสิ้นปี 2567
American Journal of Hematology เป็นวารสารวิชาการที่เน้นด้านโลหิตวิทยา ซึ่งก่อตั้งขึ้นในปี 1976 และจัดพิมพ์ทุกเดือนโดยสำนักพิมพ์ WILEY วารสารดังกล่าวรวมอยู่ในฐานข้อมูล SCIE และ SCI โดยมีปัจจัยผลกระทบที่ 13.268 ในปี 2565
เกี่ยวกับโอเรลาบรูตินิบ
Orelabrutinib เป็นตัวยับยั้ง BTK ที่คัดเลือกมาอย่างดีซึ่งพัฒนาโดย InnoCare สำหรับการรักษาโรคมะเร็งและโรคภูมิต้านตนเอง
เมื่อวันที่ 25 ธันวาคม 2020 orelabrutinib ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานผลิตภัณฑ์การแพทย์แห่งชาติจีน (NMPA) โดยมีข้อบ่งชี้ 2 ประการ ได้แก่ การรักษาผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดลิมโฟไซติกเรื้อรัง (CLL) ที่กลับเป็นซ้ำ/ดื้อต่อการรักษา /มะเร็งต่อมน้ำเหลืองลิมโฟไซติกขนาดเล็ก (SLL) และการรักษาผู้ป่วย กับมะเร็งต่อมน้ำเหลืองเซลล์แมนเทิลที่กลับกำเริบ/ทนไฟ (MCL) ในช่วงสิ้นปี 2021 ยา orelabrutinib ถูกรวมอยู่ในรายชื่อยาเพื่อการชดเชยแห่งชาติ ซึ่งช่วยให้เป็นประโยชน์ต่อผู้ป่วยมะเร็งต่อมน้ำเหลืองมากขึ้น เมื่อวันที่ 22 พฤศจิกายน 2022 orelabrutinib ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษา R/R MCL ในสิงคโปร์ เมื่อวันที่ 20 เมษายน พ.ศ. 2566 orelabrutinib ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษา r/r MZL ในประเทศจีน
นอกเหนือจากข้อบ่งใช้ที่ได้รับอนุมัติแล้ว การทดลองทางคลินิกแบบหลายศูนย์และหลายข้อยังอยู่ระหว่างดำเนินการในสหรัฐอเมริกาและจีน โดยมี orelabrutinib เป็นการบำบัดเดี่ยวหรือเป็นการรักษาแบบผสมผสาน เช่น สำหรับการรักษาทางเลือกแรกของชนิดย่อย MCD ของมะเร็งต่อมน้ำเหลืองบีเซลล์ขนาดใหญ่แบบกระจาย ( DLBCL)
Orelabrutinib ได้รับการรับรอง Breakthrough Therapy Designation สำหรับการรักษา r/r MCL จากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) การลงทะเบียนผู้ป่วยในการทดลองลงทะเบียนระยะที่ 2 สำหรับ R/R MCL เสร็จสมบูรณ์ในสหรัฐอเมริกา บริษัทคาดว่าจะส่ง NDA ไปยังสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (US FDA) ในไตรมาสที่สามของปี 2024
นอกจากนี้ orelabrutinib กำลังอยู่ในขั้นก้าวหน้าในการทดลองภูมิต้านตนเองอื่นๆ ทั่วโลก ซึ่งรวมถึง: การทดลองขึ้นทะเบียนระยะที่ 3 สำหรับการรักษาโรคเม็ดเลือดขาวต่ำ (ITP) ที่เกิดจากภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิ ที่กำลังดำเนินอยู่ในประเทศจีน การศึกษาระยะที่ 2 ทั่วโลกสำหรับการรักษาโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง (MS) ซึ่งเป็นการศึกษาระยะที่ 2 สำหรับการรักษาโรค SLE ในประเทศจีน ซึ่งประสบความสำเร็จในการพิสูจน์แนวคิด (PoC) และการศึกษาระยะที่ 2 สำหรับการรักษาโรคประสาทอักเสบออพติกาสเปกตรัม (NMOSD) ซึ่งกำลังดำเนินการอยู่ในประเทศจีน